Учени ще модифицират гени в човешко тяло, за да излекуват хемофилия

12/04/15 07:02
(http://www.klassa.bg/)

Учени ще модифицират гени в човешко тяло, за да излекуват хемофилия

Учени планират извършването на първата по рода си генетична модификация на клетки вътре в човешкото тяло, пише New Scientist. Целта на експеримента е да се излекува хемофилия В - затруднено кръвосъсирване, което може да доведе до внезапни вътрешни кръвоизливи. Новината е оповестена по време на Международната среща по въпросите на генетичната модификация при хора, провеждаща се във Вашингтон. Фокусът на събитието е насочен предимно към революционната техника за генетична модификация, наречена CRISPR, и по-специално към прилагането й при хора.
С CRISPR може да се премахва, добавя или изменя ДНК на точно определени места в генома. Евтин, лесен за прилагане и прецизен, методът има потенциала да лекува редица заболявания и вече е използван при случаи на левкемия и инфекция с ХИВ, макар че досега клетките са били отстранявани от тялото преди модифицирането на гените.
Предстоящият опит ще използва инструмент за изрязване на ДНК, който може да се инжектира директно в кръвния поток. Хемофилията се причинява от мутация на ген, който инструктира черния дроб да произвежда съсирващ протеин, наречен фактор IX. Хората с мутация не произвеждат достатъчно фактор IX и трябва да избягват дейности, който могат да доведат до порязвания и физически травми. Състоянието се контролира с трансфузии на фактор IX, но много хора страдат от усложнения.
Може да се окаже възможно обаче в генома да се вмъкне нормалната форма на мутиралия ген с използването на новия инструмент, който е създаден от Майкъл Холмс и Томас Уелслър от биофармацевтичната компания Sangamo в Ричмънд, Калифорния. Те вече са приложили техниката при мишки и примати с липсващ ген за фактор IX. Третираните мишки са започнали да произвеждат фактор IX в нормални нива и кръвта им е започнала да се съсирва. Екипът ще тества техниката при възрастни пациенти с хемофилия В.

Прочети цялата новина http://www.klassa.bg/News/Read/article/261359_%D0%A3%D1%87%D0%B5%D0%BD%D0%B8+%D1%89%D0%B5+%D0%BC%D0%BE%D0%B4%D0%B8%D1%84%D0%B8%D1%86%D0%B8%D1%80%D0%B0%D1%82+%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%B8+%D0%B2+%D1%87%D0%BE%D0%B2%D0%B5%D1%88%D0%BA%D0%BE+%D1%82%D1%8F%D0%BB%D0%B

Публикувана на 12/04/15 07:02 http://www.klassa.bg/News/Read/article/261359_%D0%A3%D1%87%D0%B5%D0%BD%D0%B8+%D1%89%D0%B5+%D0%BC%D0%BE%D0%B4%D0%B8%D1%84%D0%B8%D1%86%D0%B8%D1%80%D0%B0%D1%82+%D0%B3%D0%B5%D0%BD%D0%B8+%D0%B2+%D1%87%D0%BE%D0%B2%D0%B5%D1%88%D0%BA%D0%BE+%D1%82%D1%8F%D0%BB%D0%B